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NIM nanosystems initiative munich
Meldung

Freitag, 01. Februar 2019

Neues EU-Konsortium für neue Gentherapien

EU-Forschungsprojekt

Genschere. Image: Jürgen Fälchle /stock.adobe.com

Genschere. Image: Jürgen Fälchle /stock.adobe.com

Der NIM-Wissenschaftler Prof. Ernst Wagner leitet das Teilprojekt „Tailor gene delivery strategies“ im neuen EU-Projekt "UPGRADE: Unlocking Precision Gene Therapy". Er und Dr. Ulrich Lächelt optimieren in dem Konsortium den nicht-viralen Transport neuer präziser Genscheren.

Wissenschaftler der Ludwig-Maximilians-Universität München sind an einem neuen Projekt der Europäischen Kommission beteiligt. Insgesamt werden die neun Teilprojekte von acht internationalen Universitäten bearbeitet. Über eine Laufzeit von fünf Jahren (bis 31. Dezember 2023) umfasst die Förderung eine Summe von insgesamt etwa 15 Mio Euro, wovon rund 1,1 Mio Euro an die LMU gehen.


Startschuss war am 1. Januar 2019 und ein Kick-Off Meeting mit allen Projektpartnern wird vom 28. Februar und 1. März 2019 in Mailand stattfinden. Dort liegt auch die Hauptverwaltung für die wissenschaftliche Koordination.
Neben der Mailänder Fondazione Telethon und der LMU kommen die weiteren Beteiligten von der Universidad Pompeu Fabra, Barcelona (Spanien), Universita Degli Studi di Trento, Trient (Italien), Technische Universität Dresden (Deutschland), Vrije Universiteit Brüssel (Belgien), Universite de Nantes (Frankreich), und dem Massachusetts General Hospital der Harvard Medical School, Boston (United States).

Die Arbeitsgruppe von Professor Öffnet externen Link in neuem FensterErnst Wagner, dem Leiter des Teilprojektes „Tailor gene delivery strategies“, und Dr. Öffnet externen Link in neuem FensterUlrich Lächelt erforscht die Wirkung neuer Formulierungen für die Gentherapie, im speziellen „viral and non-viral mediated delivery of genes and genome engineering components“. Fokus liegt hierbei auf dem zielgerichteten Transport von Werkzeugen zur Veränderung des Genoms, wie das CRISPR/Cas9-System. „Wir werden dabei unter anderem nicht-virale Vektoren verwenden, eine der Kernkompetenzen unserer Gruppe.“, erklärt Wagner. Auch in den anderen Teilprojekten arbeiten die Besten ihres Faches zum Beispiel der Koordinator Luigi Naldini vom Telethon in Mailand, ein Spezialist für Gentherapie, und Keith Joung vom Massachusetts General Hospital in Boston, der sich auf Techniken zur Genomveränderung ('gene editing') spezialisiert hat.

In der letzten Zeit hat die Gentherapie großes Potential in der Behandlung von ansonsten unheilbaren Krankheiten gezeigt. Momentan sind sieben Gentherapeutika auf dem Markt und zahlreiche weitere in klinischen Studien, um sie für ausgewählte Einsatzbereiche zu testen. Außerdem eröffnen die neu aufkommenden Technologien für ein gezieltes Verändern von Genen neue Möglichkeiten und erlauben spezifisches Anschalten, Abschalten oder Reparieren bestimmter Abschnitte im gesamten Genom. Um das volle Potential dieser neuen Strategien zu erfassen, und die Einsatzmöglichkeiten voll auszuschöpfen, ist es zunächst nötig noch einige Hürden zu überwinden.


Dabei wird UPGRADE neue Technologien untersuchen und für die präzise Veränderung des Genoms und Epigenoms sowie den zielgenauen Einbau von Transgenen weiterentwickeln. Die Sicherheit und Effizienz jedes dieser 'Advanced medicinal products' wird in Geweben (Blutsystem, Herz, Skelettmuskulatur, Leber und Netzhaut) und in Krankheits-Modellen (Muskelschwund, Speicher- und Blutkrankheiten, und Hypercholesterolämie) genauer untersucht werden.

Kontakt:
Prof. Dr. Ernst Wagner
Pharmaceutical Biotechnology
Center for System-based Drug Research
Department of Pharmacy
Ludwig-Maximilians-Universität München
Butenandtstraße 5-13, Haus D
D - 81377 München

Tel.: +49 (0)89 2180 77841

E-Mail: Öffnet ein Fenster zum Versenden der E-Mailernst.wagner(at)cup.uni-muenchen.de

Web: Öffnet externen Link in neuem Fensterwww.cup.uni-muenchen.de/pb/aks/ewagner/members/prof-di-dr-ernst-wagner/

Dr. Ulrich Lächelt
Pharmaceutical Biotechnology
Center for System-based Drug Research
Department of Pharmacy
Ludwig-Maximilians-Universität München
Butenandtstraße 5-13, Haus D
D - 81377 München

Tel.: +49 (0)89 2180 77842

E-Mail: Öffnet ein Fenster zum Versenden der E-Mailulrich.laechelt(at)cup.uni-muenchen.de

Web: Öffnet externen Link in neuem Fensterwww.cup.uni-muenchen.de/pb/aks/ewagner/members/dr-ulrich-laechelt/

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